IPO Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (AMLX)

IPO Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ($AMLX): основана в 2014 году. Компания из фармацевтической отрасли - занимается разработкой терапевтического лечения бокового амиотрофического склероза и других заболеваний, относящихся к нейродегенеративным. Штаб-квартира расположена в Кембридже, штат Массачусетс, США. По состоянию на 13 декабря 2021 года у компании было 110 штатных сотрудников, в том числе 14 сотрудников с докторскими степенями.

Миссия - разработать методы лечения, которые изменят парадигму лечения бокового амиотрофического склероза, или БАС, и широкого спектра нейродегенеративных заболеваний, сохраняя нейроны в живых. В отличие от большинства других клеток в организме, которые регулярно умирают и заменяются в рамках здоровой функции, зрелые нейроны обычно устойчивы к гибели клеток и, как правило, не могут восстанавливаться. Компания стремится к коммерциализации продукта-кандидата AMX0035, который является первым кандидатом в лекарство, демонстрирующим как функциональные преимущества, так и выживаемость в крупномасштабных клинических испытаниях пациентов с БАС. Компания подала заявку на новый лекарственный препарат в Канаде во втором квартале 2021 года для AMX0035 для лечения ALS, который был принят на рассмотрение в третьем квартале 2021 года, и заявку на новый лекарственный препарат в США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), в четвертом квартале 2021 года, который был принят к приоритетной проверке в том же квартале. Компания также намерена подать заявку на получение разрешения на маркетинг в Европе в начале первого квартала 2022 года. Результаты клинического испытания AMX0035 фазы 2, известного как испытание CENTAUR, были опубликованы в сентябре 2020 года в New England Journal of Medicine и в октябре 2020 года в Journal of Muscle and Nerve и продемонстрировали функциональные преимущества и выживаемость для пациентов с БАС. AMX0035 может стать базовой терапией, а это означает, что его можно использовать отдельно или в сочетании с другими методами лечения для изменения парадигмы лечения широкого спектра нейродегенеративных заболеваний.

Уникальность идеи и конкурентные преимущества

Продукт-кандидат AMX0035 является первым кандидатом в лекарство, демонстрирующим как функциональные преимущества, так и выживаемость в крупномасштабных клинических испытаниях пациентов с БАС.

AMX0035 - это двойной ингибитор апоптоза UPR-Bax, состоящий из фенилбутирата натрия, или PB, и TURSO (также известного как тауроурсодезоксихолевая кислота или TUDCA). Посредством разрешения развернутого белкового ответа, или UPR, и путем ингибирования транслокации X-белка, ассоциированного с Bcl-2, или Bax, на внешнюю митохондриальную мембрану, компания показала на нескольких моделях, что AMX0035 может поддерживать жизнь нейронов при различных условиях, в том числе моделей нейродегенерации in vitro , стресса эндоплазматического ретикулума, митохондриальной дисфункции, оксидативного стресса и специфичных для болезни моделей множества других состояний, а также in vivo модели БАС, болезни Альцгеймера или БА и рассеянного склероза.

Компания полагает, что двойной ингибитор апоптоза UPR-Bax, предназначенный для поддержания жизни нейронов, может иметь клиническое значение для лечения других нейродегенеративных заболеваний по показаниям в дополнение к БАС. Многие распространенные и редкие нейродегенеративные заболевания характеризуются значительной потерей нейрональных клеток, включая БА и синдром Вольфрама, а также болезнь Паркинсона, болезнь Хантингтона, прогрессирующий надъядерный паралич, мультисистемную атрофию и другие. Компания провела 2-ю фазу клинического исследования БА, известное как исследование PEGASUS, чтобы получить данные о безопасности, а также данные об исходной эффективности и биомаркерах, которые могут помочь определить приоритетность дополнительных показаний для применения AMX0035. Первые результаты исследования PEGASUS, опубликованного в ноябре 2021 года, предоставили дополнительные биологические знания об AMX0035, которые помогут информировать о будущих клинических разработках AMX0035 для лечения БА и других потенциальных показаний. Основываясь на этих результатах, AMX0035 соответствовал основной конечной точке исследования PEGASUS - безопасности и переносимости. 6-месячное испытание не имело возможности оценить различия между группами в результатах эффективности, и не было обнаружено различий в недавно разработанном комбинированном исходе когнитивных, функциональных и визуализационных показателей или во вторичных конечных точках эффективности когнитивных функций, функций и изображений. В этом испытании AMX0035 продемонстрировал значительное влияние на биомаркеры, включая белок тау, фосфорилированный тау по треонину 181, 8-гидрокси-2'-дезоксигуанозину или 8-OHdG и бета-амилоиду 42-40 (амилоид-β1-42, амилоид -ß1-40) в спинномозговой жидкости.

Конкуренты

Биотехнология и фармацевтическая промышленность характеризуются быстрым технологическим прогрессом, значительной конкуренцией и упором на патентованные продукты. Компания сталкивается с потенциальной конкуренцией из множества различных источников, включая крупные и специализированные фармацевтические и биотехнологические компании, академические исследовательские институты, правительственные агентства, а также государственные и частные исследовательские институты. Любые продукты-кандидаты, которые компания успешно разрабатывает и коммерциализирует, включая AMX0035, могут конкурировать с существующими методами лечения и новыми методами лечения, которые могут стать доступными в будущем. Многие из конкурентов, самостоятельно или вместе со своими партнерами по сотрудничеству, обладают значительно большими финансовыми ресурсами и опытом в исследованиях и разработках, доклинических испытаниях, клинических испытаниях, производстве и маркетинге.

В настоящее время не существует одобренных методов лечения БАС, которые показали бы как функциональную пользу, так и выживаемость для пациентов с БАС. Пациентов с БАС обычно лечат рилузолом и эдаравоном, которые носят паллиативный характер. Эти два препарата не будут напрямую конкурировать с AMX0035, если они будут одобрены, поскольку, для успешного лечения, вероятно, потребуется одновременное нацеливание на несколько ключевых путей гибели нейронов. Однако известно о нескольких продуктах-кандидатах, находящихся в клинической разработке, которые могут составить конкуренцию AMX0035 для лечения БАС, если они будут одобрены, включая продукты-кандидаты, разрабатываемые Biogen, Biohaven и UCB.

Модель монетизации

Компания еще не продемонстрировала способность генерировать выручку, получать разрешения регулирующих органов, производить коммерческие продукты, или договориться о том, чтобы третье лицо сделало это от имени компании, или провести коммерческую и маркетинговую деятельность, необходимую для успешной коммерциализации продукта.

Компания активно добивается разрешения регулирующих органов на AMX0035 для лечения бокового амиотрофического склероза в Канаде, США и Европе. Недавно началась фаза 3 клинического испытания AMX0035 для лечения БАС, известного как испытание PHOENIX, в центрах клинических испытаний в Соединенных Штатах и ​​Европе. Эта пробная версия предназначена для получения дополнительных данных, поддерживающих AMX0035.

Джошуа Коэн является со-генеральным директором и членом совета директоров с января 2014 года.
Г-н Коэн имеет степень бакалавра биомедицинской инженерии в Университете Брауна.
Джастин Клее является со-генеральным директором и членом совета директоров с января 2014 года.
Г-н Клее получил степень бакалавра нейробиологии в Университете Брауна.
Джеймс Фрейтс занимает пост финансового директора с января 2021 года. Ранее г-н Фрейтс занимал должность финансового директора биофармацевтической компании Alkermes plc и ее предшественницы с сентября 1998 года по январь 2021 года, имеет степень магистра делового администрирования Гарвардской высшей школы делового администрирования. Г-н Фрейтс является членом совета директоров биофармацевтической компании Sage Therapeutics, Inc.
Маргарет Олингер занимает должность коммерческого директора с мая 2019 года. Ранее г-жа Олингер более десяти лет занимала различные руководящие и коммерческие должности в биофармацевтической компании Alexion Pharmaceuticals. Г-жа Олингер имеет степень бакалавра делового администрирования в колледже Альбертуса Магнуса и степень магистра делового администрирования в Университете Нью-Хейвена.
Патрик Д. Ерамян, доктор медицины, является главным медицинским директором с марта 2019 года. Доктор Ерамян имеет более чем 25-летний опыт работы в фармацевтической промышленности. Совсем недавно д-р Ерамян был главным врачом в компании Tapimmune Inc., занимающейся онкологией , с февраля 2015 года по январь 2017 года, а также в Biovie Inc., биотехнологической компании, разрабатывающей инновационные лекарственные препараты для лечения заболеваний печени, с октября 2016 года по март 2019 года. Ранее, с 2011 по 2015 год, был медицинским директором Института вакцины и генной терапии Флориды. Доктор Ерамян получил степень доктора медицины Парижского университета, а также степень магистра наук.

Акционеры компании - Morningside Venture Investments Limited, ALS Invest 1 B.V., Viking Global Opportunities Illiquid Investments Sub-Master.

Куда пойдут деньги

Компания будет использовать чистую выручку от этого предложения вместе с существующими денежными средствами, их эквивалентами и краткосрочными инвестициями следующим образом:

• приблизительно 100,0 млн долларов США для финансирования процесса утверждения регулирующими органами и предкоммерческого запуска, производства и, если будет одобрено, коммерческого запуска AMX0035 для лечения ALS;

• приблизительно 15,0 миллионов долларов для финансирования завершения Фазы 3 клинического испытания PHOENIX для лечения БАС;

• приблизительно 10,0 миллионов долларов для финансирования разработки и расширения ассортимента для лечения других нейродегенеративных показаний, а также для составов и производных AMX0035;

• оставшаяся часть - для оборотного капитала и другой общей корпоративной деятельности, которая может включать финансирование расходов на деятельность в качестве публичной компании.